La malaltia rara de Sanfilippo afecta els xiquets i és neurodegenerativa.
El primer que diuen quan diagnostiquen aquesta espècie d'alzheimer infantil, és que no hi ha solució. Però pares interessats en la millora per als fills, ja hi han recaptat 14 milions de dòlars per finançar un assaig clínic en humans amb teràpia gènica que dóna esperances.
La síndrome de Sanfilippo té quatre frases, de les quals dos estan estudiant-se, per tal que substituïsquen l’encima deficitària per una manipulada en el laboratori.
Pels criteris estrictes sols seran un parell de xiquets per país els que puguen participar.
L’objectiu és que els xiquets tinguen un tractament paregut al d’una malaltia crònica que els permitisca tindre el més paregut a una vida normal.
Quan abans es diagnostique la malaltia i l’encima torne a ser funcional, el més probable és que no arriben a desenvolupar la malaltia.
A Espanya són 70 xiquets els que tenen aquesta malaltia.
Conscients de l’escassa participació del govern en l’ajuda de trobar solució a les malalties no tan conegudes, ha fet que es menegen les societats i associacions de pacients per buscar solucions, amb ajuda també de laboratoris interessats. Cada vegada són més associacions les que estan creant-se per recaptar fons per a les investigacions.
Notícia relacionada 1
Notícia relacionada 2
Notícia original
La síndrome de Sanfilippo té quatre frases, de les quals dos estan estudiant-se, per tal que substituïsquen l’encima deficitària per una manipulada en el laboratori.
Pels criteris estrictes sols seran un parell de xiquets per país els que puguen participar.
L’objectiu és que els xiquets tinguen un tractament paregut al d’una malaltia crònica que els permitisca tindre el més paregut a una vida normal.
Quan abans es diagnostique la malaltia i l’encima torne a ser funcional, el més probable és que no arriben a desenvolupar la malaltia.
A Espanya són 70 xiquets els que tenen aquesta malaltia.
Conscients de l’escassa participació del govern en l’ajuda de trobar solució a les malalties no tan conegudes, ha fet que es menegen les societats i associacions de pacients per buscar solucions, amb ajuda també de laboratoris interessats. Cada vegada són més associacions les que estan creant-se per recaptar fons per a les investigacions.
Notícia relacionada 1
Notícia relacionada 2
Notícia original
Cap comentari:
Publica un comentari a l'entrada